Políticas Públicas

Pessoas com doenças raras e PCDs enfrentam barreiras específicas — desde o diagnóstico até o acesso a tratamento, educação, trabalho e mobilidade. A universalização dos direitos só será justa se contemplar as desigualdades reais com ações afirmativas e inclusivas.

Política pública deve ser uma construção coletiva, envolvendo pacientes, associações e familiares, gestores públicos de saúde, profissionais de saúde e legisladores. A base legal desta participação é o artigo 198 da Constituição Federal de 1988 e outras normas infraconstitucionais, como a Lei Orgânica da Saúde (Lei nº 8.080/1990) e a Lei nº 8.142/1990, que estabelece a participação da comunidade na gestão do SUS e criou os Conselhos e Conferências de Saúde como espaços de controle social.

A hierarquia da participação popular

• CNS (Conselho Nacional de Saúde) — órgão colegiado ligado ao Ministério da Saúde, com representantes do governo, trabalhadores da saúde, prestadores de serviço e usuários. Delibera sobre políticas nacionais de saúde.

• Conselhos Estaduais de Saúde — papel semelhante ao CNS, na formulação e fiscalização das políticas estaduais.

• Conselhos Municipais de Saúde — acompanham, fiscalizam e deliberam sobre as políticas de saúde locais.

• Conselhos Locais de Saúde — presentes em unidades básicas de saúde (UBS), espaços de diálogo entre usuários, trabalhadores e gestores para resolver problemas cotidianos.

Duas entidades relevantes na gestão tripartite do SUS (União, Estados e Municípios) são:

• CONASS — Conselho Nacional de Secretários de Saúde, que representa os secretários estaduais e atua na articulação entre estados e na defesa do SUS.

• CONASEMS — Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde, com funções semelhantes ao CONASS no nível dos municípios.

Conselhos de saúde, conferências e audiências públicas são mecanismos de controle social. A atuação da sociedade civil — especialmente de associações de pacientes e familiares — é essencial para garantir que as políticas públicas reflitam as reais necessidades da população, pois ainda há muitos problemas no âmbito das doenças raras: são 8.000 tipos de doenças raras e cerca de 13 milhões de brasileiros com alguma delas, enfrentando enorme dificuldade de diagnóstico, acessibilidade ainda precária e baixo conhecimento sobre doenças raras entre profissionais de saúde — especialmente na atenção primária. É preciso também combater o capacitismo através de campanhas educativas.

Embora a PNAIPDR seja muito importante, há muitos desafios para implementar na prática algumas de suas determinações — o Brasil é um país grande e desigual, com muitas diferenças socioeconômicas regionais:

• Falta de centros especializados em doenças raras em muitas regiões.

• Longos tempos de espera por diagnóstico.

• Desconhecimento sobre doenças raras entre profissionais da saúde.

• Falta de equidade regional.

Visando maior eficácia, a Portaria GM/MS 3.132/2024 instituiu recentemente a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras) no Ministério da Saúde, um órgão técnico, consultivo e educativo. Uma de suas competências (Art. 2º, II) é propor ações para a educação permanente de profissionais de saúde na atenção à população afetada por doenças raras.

Se você tem ataxia ou cuida de alguém com ataxia (ou outra doença rara): é necessária uma vigilância social ativa para garantir que as promessas de equidade e cuidado integral não fiquem apenas no papel. A luta por melhorias na saúde nas doenças raras precisa ser coletiva, informada e organizada — há canais adequados para a participação social, bem como processos definidos para a incorporação de novos medicamentos ao SUS. Não adianta bater panelas no lugar ou na hora errada — é importante conhecer estes processos para atuar de forma adequada.

A página Advocacy explica em detalhes o processo de ATS (Avaliação de Tecnologias de Saúde) no Brasil, que envolve a farmacêutica, a ANVISA (órgão regulador), a CMED (definição de preços) e a CONITEC, que avalia — em até 9 meses — as tecnologias de saúde com base em evidências científicas para recomendar ou não a incorporação ao SUS. O Ministério da Saúde tem a decisão final.

Um aspecto importante deste processo, sobretudo na etapa da CONITEC, é que existem pelo menos dois momentos onde é prevista a participação social:

• Perspectiva do paciente — em um momento específico do processo, alguém que convive com a doença tem 10 minutos para falar presencialmente sobre sua experiência e sua jornada, fornecendo subsídios de "vida real" para os tomadores de decisão. Após esses depoimentos, a CONITEC produz sua Recomendação Inicial.

• Consulta pública — após a Recomendação Inicial, há um período de 20 dias em que a sociedade civil pode colaborar via formulário online, informando se concorda ou não com a recomendação e por qual motivo. Essas colaborações são levadas em conta na Recomendação Final da CONITEC (SIM ou NÃO para a incorporação).

Consulta pública não é "votação", não é "abaixo-assinado" e não é espaço para reclamar ou fazer politicagem — também não vale "copiar e colar" o mesmo texto. O que importa é a qualidade da contribuição: informações que ajudem os gestores na tomada de decisão, a partir da sua própria perspectiva (de paciente, médico ou cuidador), de forma racional e educada.

Para uma participação mais eficaz nas consultas públicas, procure estar bem preparado: leia as informações disponíveis sobre outras consultas na plataforma Participa+ Brasil, e assista a vídeos de reuniões passadas dos comitês da CONITEC antes de dar sua contribuição.

Decisão final sobre a incorporação

O relatório com a Recomendação Final é enviado ao Secretário da SECTICS (Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde), que toma a decisão final e a publica no Diário Oficial.

• Se a incorporação for negada, é previsto em lei que o Secretário da SECTICS peça uma audiência pública para nova discussão presencial — um terceiro momento de participação social, embora isso aconteça pouco.

• Se a incorporação for aprovada, por lei o medicamento deve estar disponível no SUS em até 180 dias, e deve ser elaborado o PCDT (Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas) que padroniza a dispensação do medicamento.

A CONITEC adota uma abordagem multidimensional, considerando quatro eixos principais para embasar suas recomendações:

A participação social no processo de ATS não é burocrática ou simbólica — é parte integrante da análise final, contribuindo para que as decisões da CONITEC sejam mais centradas nas necessidades reais da população usuária do SUS.

O conceito de "saúde" é mais abrangente do que "ausência de doença". É preciso um olhar que alcance outras dimensões da vida, além da parte puramente biomédica: o acesso à educação, ao mercado de trabalho, à acessibilidade nos serviços públicos e à vida social também importam.

• Ter educação é saúde.

• Ter trabalho é saúde.

• Ter acesso pleno e digno aos espaços públicos é saúde.

• Ter vida social e emocional equilibrada também é saúde.

Afinal, a pessoa não é a doença que ela tem. A pessoa com doença rara, ou PCD, é esposa, mãe, filha, irmã, pai, filho, marido, aluno, professor, profissional. É preciso separar a doença (uma disfunção biológica) do doente (uma pessoa) — doença tem CID, pessoa tem nome.

A forma como cada pessoa lida com sua condição no dia a dia tem consequências importantes: alguns dizem "a ataxia não me define" e seguem em frente com aceitação e propósito; outros entram em depressão e retraimento, com enorme dificuldade de aceitar a realidade da doença. Ambas as reações exigem respostas diferentes do sistema de saúde e da sociedade. Aqui, a comunidade (associações de pacientes, grupos de suporte, redes sociais) tem papel importante — muitos encontram propósito em compartilhar sua jornada em perfis de redes sociais.

A saúde começa no corpo, mas não termina nele — ela habita o modo como nos relacionamos, aprendemos, trabalhamos, sonhamos e lutamos. Por isso, cuidar de pessoas com doenças raras é cuidar de sua dignidade e sua voz, e não apenas manejar sintomas.