Medicamentos
TRATAMENTO E CUIDADOS
Referência de medicamentos
Medicamento aprovado pela ANVISA
O SKYCLARYS (Omaveloxolone) é o primeiro medicamento do mundo aprovado especificamente para ataxia.
Do laboratório Biogen, foi aprovado pela ANVISA em 11/04/2025 para a Ataxia de Friedreich (pacientes com 16 anos ou mais), após aprovação da FDA em fevereiro de 2023. O OMAV atua melhorando a função mitocondrial de produção de energia nas células.
O preço no CMED e a incorporação ao SUS (parecer da CONITEC e decisão do Ministério da Saúde) ainda estavam pendentes na última atualização desta página.
O que significa "off-label"?
A maioria dos medicamentos usados para sintomas de ataxias listados abaixo é utilizada de forma off-label. Isso significa que o remédio foi aprovado pelas agências regulatórias (como FDA e ANVISA) para tratar outra doença, mas é prescrito pelo médico também para sintomas de ataxia, com base em evidências clínicas e na experiência de especialistas — mesmo sem aprovação formal específica para ataxias.
Por exemplo, o Riluzole foi aprovado pela FDA para ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica), mas é usado off-label por alguns pacientes com ataxia, sempre com prescrição médica. Uso off-label é uma prática médica comum e legítima, sobretudo em doenças raras como as ataxias — mas reforça a importância de acompanhamento próximo do neurologista.
Medicamentos para manejo de sintomas
Esta lista não é uma recomendação médica. Nenhum destes remédios é específico para ataxia — eles tratam o sintoma, não a causa, e podem funcionar bem para uma pessoa e não fazer efeito em outra. Todo medicamento deve ser avaliado e receitado pelo neurologista.
| Sintoma | Medicamentos |
|---|---|
| Dor neuropática / disestesias | Gabapentina, Pregabalina, Duloxetina, Amitriptilina, Amantadina (Mantidan). |
| Espasticidade | Lioresal (Baclofeno), Zanaflex (Tizanidina), Óleo de CBD (Canabidiol). Pode ajudar como complemento. |
| Câimbras e espasmos musculares | Lioresal (Baclofeno), Zanaflex (Tizanidina). |
| Nistagmo | Acetazolamide (Diamox), 4-Aminopyridine (4-AP), Baclofeno, Carbamazepine, Clonazepam (Klonopin), Gabapentin (Neurontin), Isoniazid, Memantine. |
| Tontura e vertigem | Acetazolamide (Diamox), 4-Aminopyridine (4-AP), Baclofeno, Clonazepam, Flunarizine, Gabapentin (Neurontin), Meclizine, Memantine, Ondansetron (Zofran), Scopolamine. |
| Desequilíbrio ao andar | Amantadine, Buspirona (Buspar), Riluzole (Rilutek), Dalfampridine, 4-Aminopyridine (4-AP). Recomenda-se também exercícios, hidroginástica, yoga, pilates e fisioterapia neurofuncional para melhorar coordenação, equilíbrio e força. |
| Fadiga | Amantadina, Coenzima Q10, Idebenona, Eudok (antidepressivo). Descanso adequado e boa nutrição também ajudam. |
| Sono diário excessivo | Modafinil (Provigil), Armodafinil (Nuvigil). |
| Problemas de memória | Inibidores de Colinesterase, Memantine (Namenda). |
| Falta de força muscular | Creatina. Dose máxima recomendada: 3g/dia. |
| Disartria (fala arrastada) | Acompanhamento fonoaudiológico. Não há medicamento específico; recomenda-se acompanhamento com fonoaudiologia. |
| Disfagia (dificuldade para engolir) | Piridostigmina. Recomenda-se fortemente fonoaudiologia. Espessantes de líquidos também podem ajudar. |
| Distonia | Toxina Botulínica. |
| Miocardiopatia (Ataxia de Friedreich) | Coenzima Q10, Idebenona. |
| Incontinência urinária | Oxibutinina, Injeção de Botox, Cloridrato de Tansulosina 0,4mg. |
| Constipação | Metamucil, Miralax, Citrato de Magnésio. Boa hidratação, ameixas e dieta rica em fibras também ajudam. |
| Tremores (parkinsonismo) | Prolopa, Levodopa. |
| Síndrome das pernas inquietas | Pramipexol, Gabapentin. |
| Ansiedade | Canabidiol (CBD). |
| Diplopia (visão dupla) | Óculos de prisma, Injeção de Botox, Cirurgia. Em casos mais graves. |
| Depressão | Citalopram, Fluoxetina, Paroxetina, Sertralina, Eudok, Cymbalta (Duloxetina), Elavil (Amitriptilina). |
Converse com seu neurologista
Cada pessoa reage de um jeito aos medicamentos. Um remédio que faz bem para uma pessoa pode não fazer efeito em outra.
O Dr. Henry Paulson explicou, em um webinar da NAF, que a única forma de saber se um remédio pode ajudar um paciente é testando o tratamento com acompanhamento do médico. Se um medicamento não funcionar, o médico pode avaliar outras opções.
Como a ataxia é uma doença rara, muitos neurologistas atendem poucos pacientes com essa doença, e alguns nunca atenderam um caso. Por isso, leve esta lista na sua consulta e pergunte ao médico:
"O(a) senhor(a) acha que algum destes medicamentos pode me ajudar?"
Essa conversa é importante. Ela pode ajudar você a encontrar um tratamento melhor e também contribuir para que o médico tenha mais experiência para cuidar de outras pessoas com ataxia no futuro.
Informações adicionais sobre alguns medicamentos
Riluzole e Troriluzole
O Riluzole (aprovado pela FDA para ELA) tem apresentado bons resultados off-label em alguns pacientes com ataxia, com possível efeito neuroprotetor. Um efeito colateral conhecido é tontura, o que pode ser um problema para quem já tem esse sintoma. O Troriluzole é um medicamento em desenvolvimento derivado do Riluzole, buscando maior eficiência.
Dalfampridine (AMPYRA) e 4-AP
Usado para melhorar a marcha na Esclerose Múltipla, também é utilizado off-label em ataxias. O 4-AP (mesmo princípio ativo) parece trazer benefícios em ataxia episódica tipo 2 (EA2) e na SCA27B. Deve-se respeitar o limite de dosagem segura para reduzir o risco de convulsões. Riluzole e Dalfampridine são as duas únicas drogas reconhecidas pela American Academy of Neurology para uso off-label em ataxias.
Baclofeno
Ajuda na espasticidade e relaxamento muscular, prevenindo dores, espasmos e câimbras. Costuma-se recomendar tomar à noite; durante o dia, alongamentos podem ajudar a relaxar a musculatura.
Tontura e vertigem
Podem ter diversas causas (nem sempre ligadas à ataxia), o que exige investigação médica cuidadosa antes de definir a medicação mais adequada.
Levodopa e Prolopa
Aumentam a dopamina no corpo e podem ajudar em um grupo específico de tremores associados a ataxias, sempre com prescrição e dosagem do neurologista.
Azilect
Usado no tratamento da Doença de Parkinson, também pode ajudar em tremores relacionados à ataxia, por atuar em áreas cerebrais que se comunicam com o cerebelo.
Canabidiol (CBD)
Não cura nem retarda a progressão da ataxia, mas pode aliviar sintomas como espasticidade, dor neuropática, ansiedade e problemas de sono. Requer receita médica.
Amantadina (Mantidan)
Uma das drogas off-label mais usadas há mais tempo em ataxias, para tremores e fadiga. É segura, inclusive para crianças, mas pode ter efeitos colaterais — o uso deve ser acompanhado pelo neurologista.
Chlorzoxazone (SCA1)
Relaxante muscular estudado por possíveis efeitos neuroprotetores. Há relatos de benefícios combinado com Baclofeno na SCA1 em dosagens específicas, mas os estudos ainda são preliminares.
Avisos importantes
Doenças mitocondriais (gene PolG): pacientes com síndromes mitocondriais causadas por mutações no gene POLG devem ter cautela extra ao experimentar remédios, pois alguns podem agravar sintomas. Por exemplo, o ácido valpróico (Depakene) e o divalproato de sódio (Depakote), usados para epilepsia e transtorno bipolar, são contraindicados nesses casos pelo risco de agravar disfunções no fígado.
Medicamentos que podem causar ataxia: uso prolongado de barbitúricos (como o fenobarbital), benzodiazepínicos ("Benzos"), drogas contra epilepsia (como a fenitoína) e alguns tipos de quimioterapia podem causar ataxia como efeito colateral (fonte: Mayo Clinic). Por isso, quem tem ataxia deve sempre informar essa condição em qualquer consulta médica.
Toda medicação deve ser receitada pelo médico. As informações desta página têm propósito educativo e não substituem o aconselhamento médico — não devem ser usadas para diagnóstico ou tratamento sem prescrição do neurologista.
Fontes: depoimentos de pacientes com ataxias no Grupo de Suporte da NAF no Facebook e no Grupo de Suporte de ataxias da ABAHE no WhatsApp, e lista de medicamentos para ataxias publicada no site da NAF.
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