Advocacy
DIREITOS E ACESSO A TRATAMENTOS
O que é Advocacy?
Capacitação em ATS
Se você deseja aprender sobre advocacy, tem um curso muito bom e gratuito disponível!
Unidos Pela Vida (UPV) é uma organização social sem fins lucrativos com atuação nacional que tem como missão defender pessoas com fibrose cística e outras doenças raras. O UPV coordena o curso "Entendendo o Advocacy e Impactando Políticas Públicas" — gratuito, online, na plataforma "Conexão SUS", com 40 horas de duração e certificado para quem for aprovado no teste. Inscrições em conexaosus.org.br.
Capacitação Agentes NMO Digitais, oferecida pela ABNMO (Associação Brasileira de Neuromielite Óptica), é outro curso gratuito e online (9 aulas em vídeo, com certificado de participação) sobre ATS (Avaliação de Tecnologias de Saúde) e o papel da ANVISA, da CMED, da CONITEC e do paciente e associações no processo de incorporação de medicamentos e tecnologias de saúde ao SUS. Siga a ABNMO no Instagram.
Informações gerais sobre advocacy para obtenção de medicamentos
No Brasil, o advocacy é frequentemente associado à atuação de grupos organizados como associações de pacientes, federações de associações e outras entidades que militam em favor de pessoas com doenças raras. Como exemplo de ações de advocacy, temos:
Reivindicar políticas públicas específicas para doenças raras.
Pressionar órgãos do governo (como o SUS, ANVISA, CONITEC, Ministério da Saúde).
Participar de audiências públicas, reuniões técnicas e consultas públicas.
Produzir dados e relatórios.
Fazer campanhas e mobilizações (por exemplo, em redes sociais) para conscientizar as partes interessadas.
No âmbito do Poder Legislativo, ações de advocacy podem incluir a proposição de novas leis, a modificação de leis existentes ou a rejeição de algum projeto de lei considerado inadequado — por exemplo, através de campanhas de conscientização, participação em audiências públicas ou contato direto com parlamentares. Incluir uma nova doença (como uma ataxia genética) na lista de doenças graves da Receita Federal para fins de isenção de imposto de renda, por exemplo, requer um projeto de lei que modifique o Art. 6º, XIV, da Lei nº 7.713/1988 — aprovado pelo Congresso Nacional e sancionado pela Presidência.
No âmbito do Poder Judiciário, as ações de advocacy podem se dar diretamente (ações civis públicas) ou de forma indireta, fornecendo documentos e informações que ajudem em decisões favoráveis à causa defendida, ou para denúncias de leis existentes que não estejam sendo respeitadas.
No âmbito do Poder Executivo, as ações de advocacy têm como objetivo influenciar políticas públicas, decisões administrativas e prioridades orçamentárias, nos níveis municipal, estadual e nacional. No nível nacional, os principais atores são as agências reguladoras (ANVISA, ANS), a CONITEC, a CMED, a SCTIE e os Conselhos Nacionais. Um exemplo é atuar junto ao Ministério da Saúde para garantir a incorporação de um novo medicamento ao SUS, mediante submissão de evidências clínicas e mobilização da sociedade civil.
Objetivos de advocacy no caso das ataxias
Ampliação do acesso a medicamentos órfãos — acompanhar processos de registro na ANVISA (verificando se houve solicitação de análise prioritária pela RDC 204/2017) e participar de consultas públicas da CONITEC.
Sensibilização de autoridades — engajar parlamentares, secretarias de saúde e órgãos reguladores, publicar conteúdos e coletar relatos de pacientes sobre o impacto da falta de tratamento.
Apoio à pesquisa e inovação — incentivar pesquisas e ensaios clínicos no Brasil, preparar dossiês com evidências clínicas e fornecer dados para estudos de história natural.
Empoderamento dos pacientes — ensinar pacientes e famílias sobre seus direitos, e combater o preconceito e o capacitismo.
O exemplo da Abahe
A Abahe (Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas) tem atuado de forma incansável em defesa dos interesses de pacientes com ataxia:
Forneceu dados agregados sobre pacientes com ataxia de Friedreich no Brasil, por região, sexo e faixa de idade (a partir do cadastro de pacientes da Abahe).
Acompanhou a submissão do medicamento Skyclarys para registro na ANVISA pela farmacêutica Biogen.
Reuniu relatos de pacientes para ilustrar a urgência da aprovação.
Enviou ofícios à ANVISA em busca de atualizações sobre o processo de registro, inclusive pela Lei de Acesso à Informação.
Organizou campanhas nas redes sociais para engajar a opinião pública.
Participou de audiências públicas no Congresso Nacional relacionadas a doenças raras.
A mobilização deu frutos! O Skyclarys foi aprovado pela ANVISA para comercialização no Brasil em 11/04/2025!
A Abahe continua mobilizada para acompanhar a precificação na CMED e, em seguida, a análise do pedido de incorporação do medicamento ao SUS pela CONITEC.
Seu cadastro fortalece o advocacy da ABAHE
Os dados do cadastro de pacientes são usados pela Abahe para embasar ofícios, audiências públicas e consultas públicas junto à ANVISA, à CMED e à CONITEC. Quanto mais pacientes cadastrados, mais peso e legitimidade tem a atuação da associação nesses processos.
Como um novo medicamento chega ao SUS?
Etapa 1 — ANVISA
Aprovação da venda do medicamento no Brasil. O processo de registro, avaliação e regularização de novos medicamentos na ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) segue etapas técnicas e regulatórias rigorosas:
Pesquisa e desenvolvimento (fase pré-ANVISA) — testes em laboratório e estudos clínicos (fases I, II e III), muitas vezes já aprovados por FDA (EUA) ou EMA (Europa).
Submissão do pedido de registro — dossiê completo com qualidade farmacotécnica, ensaios pré-clínicos e clínicos, farmacovigilância, rotulagem e bula.
Avaliação técnica — qualidade (Boas Práticas de Fabricação), segurança e eficácia, e plano de farmacovigilância pós-comercialização.
Decisão de registro — se aprovado, o registro é publicado no Diário Oficial da União; se recusado, cabe recurso administrativo.
Pós-registro e monitoramento — notificação de eventos adversos, reavaliações periódicas e renovação do registro a cada 10 anos.
Prazos: medicamentos inovadores têm prazo legal de até 365 dias. Medicamentos prioritários (doenças raras, emergências) podem ter fast track, reduzindo o prazo.
Priorização (RDC nº 204/2017): medicamentos órfãos têm fluxo diferenciado na ANVISA para agilizar o acesso a tratamentos que normalmente não seriam desenvolvidos pela indústria devido à baixa prevalência da doença. O prazo médio de avaliação pode cair de 365 para até 120 dias ou menos, mediante solicitação de priorização formalizada e aprovada pela ANVISA.
Registro condicional (RDC nº 205/2017): a ANVISA pode conceder registro condicional mesmo com estudos clínicos em fases intermediárias (ex.: fase II), desde que haja indicação de benefício clínico relevante, necessidade não atendida e compromisso da empresa em concluir os estudos pendentes — com obrigações pós-registro como relatórios periódicos de farmacovigilância e estudos adicionais de fase IV.
Flexibilização de dados: em doenças ultra-raras sem alternativa terapêutica, a ANVISA pode aceitar dados clínicos mais limitados ou dados estrangeiros (FDA, EMA), participando de grupos internacionais como o ICH e revisões colaborativas com outras agências.
Etapa 2 — CMED
Definição dos preços máximos ao consumidor. A CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) é um órgão interministerial vinculado à ANVISA responsável por regulamentar e autorizar os preços de medicamentos no Brasil, tanto para o mercado privado quanto para o SUS.
Após a ANVISA conceder o registro de um novo medicamento (por exemplo, o Skyclarys para ataxia de Friedreich), a empresa farmacêutica ainda não pode vendê-lo no Brasil — precisa primeiro ter um preço aprovado pela CMED, com base em comparação com preços internacionais, estudos de custo-efetividade e critérios da Resolução CMED nº 2/2004 (categoria terapêutica, grau de inovação, comparadores de mercado e preços em países de referência).
A CMED define o PMC (Preço Máximo ao Consumidor, teto para o mercado privado) e o preço para o governo, usado como base para compras públicas. Esses preços são publicados no Diário Oficial da União e no site da CMED — a partir daí, o medicamento pode ser comercializado no Brasil. Esse processo precisa ser resolvido antes do pedido de incorporação, pois a CONITEC precisa calcular o impacto orçamentário e a custo-efetividade para o SUS.
Importante para o advocacy: a negociação de preço começa com a empresa, mas o controle é regulado pelo Estado. Um preço aprovado muito alto pode comprometer a decisão da CONITEC por falta de custo-efetividade — o acompanhamento dessa etapa e a mobilização por preços justos são parte estratégica do advocacy.
Etapa 3 — CONITEC
Avaliação de pedidos de incorporação do medicamento ao SUS. Os medicamentos para doenças raras — muitas vezes chamados de medicamentos órfãos — passam por um rigoroso fluxo de avaliação pela CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), que avalia tecnologias em saúde com base em evidências científicas, considerando eficácia, efetividade, segurança e aspectos econômicos.
Criada pela Lei nº 12.401/2011 (Decreto 7.646/2011), a CONITEC também elabora e atualiza os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). É uma instância colegiada com representantes de ministérios, ANVISA, conselhos de secretários de saúde e Conselho Federal de Medicina — desde 2025 (Lei nº 15.120/2025), inclui também um representante da sociedade civil ligado à patologia em avaliação, com direito a voto.
Fluxo de incorporação
Para informações detalhadas, visite o site da CONITEC. Resumo dos pontos mais importantes:
Antes de qualquer incorporação, o medicamento precisa estar registrado na ANVISA e ter preço definido pela CMED. É vedada a incorporação de procedimentos ainda experimentais.
Qualquer pessoa ou instituição pode solicitar a avaliação de uma nova tecnologia — fabricantes, sociedades médicas, associações de pacientes, gestores ou cidadãos comuns.
O pedido é encaminhado à Secretaria-Executiva da CONITEC (DGITS), que faz a triagem inicial da documentação exigida por lei.
A incorporação deve ser baseada em evidências (eficácia e segurança) e amparada por estudos de avaliação econômica (custo-efetividade).
A equipe técnica da CONITEC analisa os dados e gera um relatório técnico com recomendação inicial, favorável ou contrária.
A recomendação preliminar é submetida à consulta pública por 20 dias (podendo ser estendida a 30 ou reduzida a 10 dias em casos excepcionais). Nesta etapa, a participação social é fundamental — pacientes, sociedades médicas e pesquisadores podem enviar contribuições por formulário eletrônico.
Concluída a consulta pública, a CONITEC reavalia sua posição e emite a recomendação final (incorporação ou não).
A recomendação não é a decisão definitiva — é enviada ao Secretário da SECTICS do Ministério da Saúde, que em geral segue a recomendação da CONITEC, podendo convocar audiências públicas adicionais em casos de grande repercussão.
A decisão é publicada no Diário Oficial da União por meio de portaria. Se favorável, o Ministério da Saúde inicia os procedimentos para ofertar o medicamento na prática.
O prazo total para a CONITEC concluir o processo é de até 270 dias (180 + prorrogação de 90). Se aprovado, o Ministério tem até 180 dias adicionais, a partir da publicação da portaria, para garantir a oferta no SUS.
Se a decisão for negativa, o SUS não oferecerá o medicamento naquela indicação — mas isso não impede o acesso por outras vias (planos de saúde, ações judiciais), nem uma futura reavaliação caso surjam novas evidências.
Requisitos formais para submissão (Decreto nº 7.646/2011, Art. 15)
Formulário de submissão preenchido, disponível no site da CONITEC.
Registro na ANVISA — número do registro sanitário e validade.
Evidências de eficácia e segurança, comprovando benefício clínico relevante em relação às opções já existentes no SUS.
Estudo de avaliação econômica (custo-efetividade ou custo-utilidade), sob a perspectiva do SUS.
Amostras do produto, quando aplicável.
Preço definido pela CMED (preço máximo de venda).
O pedido deve ser feito pelo sistema e-GITS (Gestão Eletrônica de Processos de Incorporação de Tecnologias no SUS), com documentos em .pdf, .html, .xls ou .xlsx (até 50MB), e estudos econômicos em .xlsm ou .trex.
Critérios de avaliação utilizados pela CONITEC
Eficácia e efetividade clínica — melhora nos desfechos de saúde em relação às opções existentes ou a necessidades terapêuticas não supridas.
Segurança — os benefícios precisam superar claramente os riscos para os pacientes.
Qualidade das evidências científicas — robustez metodológica dos estudos apresentados.
Custo-efetividade — custo, para o SUS, de cada unidade adicional de benefício em saúde, frente a limiares explícitos adotados desde 2023.
Impacto orçamentário — custo total para o SUS ao adotar o medicamento para toda a população elegível no Brasil.
Disponibilidade de alternativas — necessidade do medicamento diante (ou não) de outras opções já existentes no SUS para a mesma doença.
Impactos logísticos e organizacionais — estrutura, treinamento de profissionais e cadeia de fornecimento necessários para a implementação.
Aspectos éticos, sociais e legais — equidade, alocação de recursos e demandas judiciais relacionadas.
Em resumo, a decisão da CONITEC é multifatorial: um medicamento para doença rara, para receber recomendação positiva, geralmente precisa demonstrar benefício clínico relevante e segurança aceitável, viabilidade econômica e viabilidade prática de implementação.
Referências: informações compiladas com base na legislação vigente (Lei 12.401/2011, Decreto 7.646/2011) e em fontes oficiais do Ministério da Saúde e da CONITEC.