Estudo BRAVE: Ensaio clínico pediátrico com omaveloxolona para Ataxia de Friedreich no Brasil

A partir de 5 de janeiro de 2026 estarão abertas as inscrições para o estudo pediátrico do Skyclarys, denominado "BRAVE", em três centros no Brasil: Campinas (Unicamp), Brasilia e São Paulo.

Esse estudo é patrocinado pela Biogen.

Os candidatos serão submetidos a uma triagem para verificar se são elegíveis para participar.

Serão recrutados participantes com diagnóstico de Ataxia de Friedreich (AF) confirmado geneticamente, com idade entre 2 e 15 anos. Os candidatos não devem apresentar evidências de doença cardíaca clinicamente significativa, além deatender a outros critérios de elegibilidade.

Esse estudo global de fase 3 vai investigar a segurança e eficácia do omaveloxolona em crianças com Ataxia de Friedreich. Trata-se de um ensaio clínico controlado por placebo com duração de um ano, no qual os participantes tomarão omaveloxolona (versão pediátrica do Skyclarys) ou placebo uma vez ao dia. Após um ano, os participantes serão convidados a participar de uma extensão de dois anos.

*As pessoas interessadas em participar de um ensaio clínico devem discutir o assunto com seu médico. A Abahe não endossa nem recomenda nenhum estudo específico.

DESENHO DO ESTUDO

O estudo BRAVE é composto por duas partes. Na Parte 1, os participantes tomarão a fórmula pediátrica ou o placebo uma vez ao dia, durante 52 semanas. Finalizada a Parte 1, os participantes serão convidados a participar da Parte 2, na qual todos tomarão a fórmula pediátrica por até 104 semanas.

Na Parte 1, os participantes receberão a fórmula pediátrica ou placebo em um centro de pesquisa no Dia 1 do estudo e, em seguida, em visitas presenciais nas Semana 4, Semana 12, Semana 26 e Semana 52. Nos demais dias, a medicação será tomada em casa. A Parte 1 terá duração de até 52 semanas. Os participantes farão até 10 visitas ao centro de pesquisa e uma ligação telefônica na Semana 2.

Durante a Parte 2, os participantes da Parte 1 continuarão a tomar a fórmula pediátrica ou iniciarão o tratamento caso tenham recebido placebo no primeiro ano. Na Parte 2, os participantes terão visitas nas Semanas 4, 8, 12, 26 e a cada 26 semanas a partir daí, enquanto durar o estudo, além de uma ligação telefônica na Semana 2. Haverá uma ligação telefônica final para verificar a saúde dos participantes 31 dias após a última dose. A Parte 2 terá duração de até 104 semanas.

Cada participante permanecerá no estudo por aproximadamente 3 anos.

Critérios de Inclusão Principais para a Parte 1:

• Diagnóstico de ataxia de Friedreich (AF) geneticamente confirmada. Isso inclui ser homozigoto para expansão de repetições GAA ou ter uma expansão de repetições GAA em um alelo e uma mutação pontual, deleção ou outra mutação não relacionada à expansão de repetições GAA no outro alelo.

• Sintomático para AF, conforme relatado pelo participante e/ou seus pais ou cuidador.

Crianças de 7 a 15 anos devem ter uma pontuação de estabilidade postural na Escala de Avaliação Modificada da Ataxia de Friedreich (mFARS) entre 10 e 34 na linha de base.

Critérios de Exclusão Principais para a Parte 1:

• Hemoglobina glicada A1C (HbA1c) > 11% (indicador de diabetes mal controlada)

• Péptido natriurético tipo B (BNP) > 200 pg/mL na triagem (medida da saúde cardíaca)

• Fração de ejeção <40% medida por ecocardiograma na visita de triagem (medida da saúde cardíaca)

• Doença cardíaca clinicamente significativa, exceto cardiomiopatia leve a moderada

Elegibilidade para a Extensão Aberta (Parte 2):

• Os participantes que concluíram a Parte 1 e nenhum critério de descontinuação foi atendido. Os dados de segurança e tolerabilidade da Parte 1 apoiam a continuação do estudo, a critério do investigador.

• Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicáveis.